2月19日，蘇州瑞博生物技術(shù)股份有限公司（下稱“瑞博生物”）的臨床管線RBD4059臨床前研究文章在《美國心臟病學會雜志》）子刊《基礎(chǔ)到轉(zhuǎn)化科學》（JACC: Basic to Translational Science）發(fā)表。文章題為《抑制凝血因子XI（FXI）的全新GalNAc-siRNA 藥物RBD4059強效和持久的抗血栓作用》(“Inhibition of Factor XI Using RBD4059: A Novel GalNAc-siRNA With Potent and Durable Antithrombotic Effects”)，向全球展示了瑞博生物對于FIC和BIC小核酸藥物開發(fā)的能力和信心，同時有希望為抗血栓領(lǐng)域帶來革命性治療手段。

      RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTAR^TM肝靶向技術(shù)平臺獨立開發(fā)并擁有全球權(quán)益的GalNAc偶聯(lián)siRNA藥物，通過抑制Factor XI和阻斷內(nèi)源性凝血途徑的激活從而實現(xiàn)其抗凝血/抗血栓的作用。本研究結(jié)果表明：RBD4059通過抑制Factor XI活性和延長APTT（Activated partial thromboplastin time，活化部分凝血活酶時間），在小鼠和食蟹猴中表現(xiàn)出強效且長效的 Factor XI抑制作用。在動脈和靜脈血栓模型中，RBD4059能有效抑制血栓引起的血流速降低，表現(xiàn)出顯著的抗血栓藥效。在出血模型中，RBD4059未出現(xiàn)出血時間延長，提示其具有低出血風險。

     瑞博生物聯(lián)席CEO、全球研發(fā)總裁甘黎明博士表示：“很高興向公眾展示我們?nèi)?、詳實的臨床前數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)有力支撐了RBD4059作為首款且同類最優(yōu)的產(chǎn)品特征。我們目前正在目標患者群體中進行II期臨床試驗。令人興奮的是，盡管小核酸藥物從臨床前到臨床研究有良好的轉(zhuǎn)化，但就強效性和長效性而言，RBD4059 的I期臨床數(shù)據(jù)仍明顯優(yōu)于動物模型數(shù)據(jù)，這再次證實了瑞博生物RIBO-GalSTAR^TM平臺良好的安全性和強效性特征?！?/p>

     瑞博生物是全球小核酸藥物研發(fā)的領(lǐng)軍者和開拓者，基于RIBO-GalSTAR^TM肝靶向遞送技術(shù)平臺已成功將6個產(chǎn)品推進到臨床研發(fā)階段，同時在心血管、代謝和腎病領(lǐng)域也有廣泛布局。RBD4059作為第一個進入臨床開發(fā)階段的靶向Factor XI的GalNAc-siRNA分子，相較于現(xiàn)有的抗血栓治療手段，具有更強效、長效且更低出血風險的優(yōu)勢。已有的臨床Ι期結(jié)果顯示，RBD4059呈現(xiàn)出劑量依賴性、可預測的藥代動力學特性、以及顯著的（>90%）和持久的FXI活性和蛋白降低效果；同時，在安全性和耐受性方面達到主要終點，在研究的劑量范圍內(nèi)未發(fā)現(xiàn)不良安全信號，顯示出良好的安全性。目前，RBD4059正在歐洲開展II期臨床試驗。